Malattie rare
Malattie rare: Crysvita, la prima terapia per l'osteomalacia indotta da tumore approvata negli Stati Uniti
La Food and Drug Administration ( FDA ) ha approvato Crysvita ( Burosumab-twza; Burosumab ) per il trattamento dei pazienti...
Malattie rare: Galafold, il primo trattamento orale per la malattia di Fabry
L’EMA ( European Medicines Agency ) ha raccomandato la concessione dell’autorizzazione all’immissione in commercio in Europa di Galafold ( Migalastat...
Malattie rare e Terapia genica: Strimvelis nel trattamento della immunodeficienza ADA-SCID
Il Comitato per i farmaci ad uso umano ( Committee for Human Medicinal Products – CHMP ) dell’EMA ( European...
FDA ha approvato Myalept per curare le malattie metaboliche rare
L’FDA ( Food and Drug Administration ) ha approvato Myalept ( Metreleptina per iniezione ) come terapia sostitutiva per curare...
L'FDA ha approvato Rituxan per il trattamento di due malattie rare: granulomatosi di Wegener e poliangite microscopica
L’FDA ( Food and Drug Administration ) ha approvato Rituxan ( Rituximab; in Italia: MabThera ) in combinazione con glucocorticoidi...
Malattie rare ed interessamento cardiaco
Le malattie rare sono malattie ereditarie multisistemiche la cui diagnosi precoce appare spesso complessa a causa anche della compromissione di...
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